新華社北京5月10日電　“萊伯氏先天性黑蒙癥10型（LCA10）”是一種較罕見(jiàn)的遺傳性眼病，患者會(huì )因視網(wǎng)膜病變而失明。美國俄勒岡衛生科學(xué)大學(xué)日前發(fā)表公報說(shuō)，一種基因編輯療法在治療該病的臨床試驗中取得顯著(zhù)效果，約79%的受試者表現出可測量的視力指標改善。

　　俄勒岡衛生科學(xué)大學(xué)發(fā)布的新聞公報說(shuō)，這項臨床試驗由該校和美國哈佛大學(xué)醫學(xué)院附屬馬薩諸塞眼耳科醫院等機構合作開(kāi)展，對美國埃迪塔斯醫藥公司基于CRISPR基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)的候選療法進(jìn)行了安全性和有效性評估。這種療法靶向名為CEP290的基因，這種基因指導合成一種對視網(wǎng)膜功能至關(guān)重要的蛋白質(zhì)。CEP290基因發(fā)生突變的人患有一種較罕見(jiàn)的遺傳性眼病，即“萊伯氏先天性黑蒙癥10型”，患者會(huì )因視網(wǎng)膜病變而失明。

　　從2020年至2023年2月，共有12名成人和兩名兒童志愿者參與了該臨床試驗。研究團隊利用CRISPR基因編輯療法對他們的一只眼睛進(jìn)行了治療，并通過(guò)4項指標評估治療效果，分別是最佳矯正視力、視網(wǎng)膜靈敏度、視覺(jué)導航功能以及與視覺(jué)相關(guān)的生活質(zhì)量改善。

　　試驗結果顯示，有11名受試者（約79%）在四項指標中至少有一項有所改善；6名受試者（約43%）有兩項或多項指標有所提升；6名受試者（約43%）與視覺(jué)相關(guān)的生活質(zhì)量得到改善；4名受試者（約29%）表現出有臨床意義的最佳矯正視力改善，或識別圖表上的物體和字母的能力提升。研究團隊未報告與治療相關(guān)的嚴重不良事件。

　　研究人員說(shuō)，這款基因編輯療法在早期試驗中表現出潛力，但未來(lái)還需要更多研究確認哪些患者可以從中受益。下一步研究將檢驗用藥理想劑量，治療效果是否對某些年齡段患者更明顯等。

　　相關(guān)論文已發(fā)表在美國《新英格蘭醫學(xué)雜志》上。